Leucemia y hemopatías pediátricas

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Nuestro grupo realiza una investigación traslacional, orientada a aplicar en la práctica asistencial los avances en el diagnóstico biológico y los tratamientos más innovadores en pacientes pediátricos con enfermedades hematológicas. Desde su creación en 2012, nuestro grupo ha obtenido financiación de manera ininterrumpida en convocatorias de ayudas públicas y privadas competitivas y no competitivas.

Participamos como Grupo Clínico Vinculado, dentro del Grupo de Cáncer Hereditario y Síndromes relacionados, en la red CIBER-ER. Además, la Unidad de Eritropatología Hereditaria formada por el Hospital Sant Joan de Dé Barcelona y el Hospital de Sant Pau será reconocida como Centro-Servicio-Unidad de Referencia (CSUR). 

Desde el año 2014 pertenecemos a un grupo consolidado de investigación AGAUR (Generalitat de Cataluña, Referencias 2014 SGR 1398 y 2017 SGR 1672).

Desarrollo de una nueva terapia CAR-T dirigida a CD1a para el tratamiento de leucemias/linfomas de células T CD1a+

Investigador principal: Susana Rives Solà
Convocatoria: proyectos colaboración público-privada
Código: CPP2021-008508
Año inicio: 2022
Año finalización: 2025
Financiador: Ministerio de Ciencia e innovación, Agencia Estatal de investigación
Importe concedido: 510.821,00 €

Proyecto CPPC2021-008508 financiado por MICIN/AEI/10.13039/501100011033 y por la Unión Europea NextGenerationEU/PRTR

Líneas de investigación

  1. Leucemia aguda linfoblástica (LLA). 
  2. Leucemia aguda mieloblástica (LMA).
  3. Insuficiencias medulares y mielodisplasias. 
  4. Eritropatología. 
  5. Alteraciones de la hemostasia. 
  6. Inmunoterapia y terapia celular. 
  7. Prevención de la toxicidad secundaria al tratamiento de la leucemia.

Objetivos científicos

  1. Consolidarnos como Grupo Clínico Vinculado al CIBERER y definir la situación de las enfermedades hematológicas pediátricas en el contexto de las consideradas "enfermedades raras".
  2. Promocionar estrategias cooperativas para mejorar el diagnóstico biológico y seguimiento de la enfermedad residual mínima (ERM) en las leucemias agudas y otras hemopatías pediátricas. Diseñar e implementar nuevas técnicas y controles de calidad internos y externos.
  3. Analizar nuevos biomarcadores de potencial utilidad diagnóstica, pronóstica y como dianas terapéuticas en las leucemias pediátricas de alto riesgo.
  4. Promover la aplicabilidad de nuevas terapias en los pacientes pediátricos mediante la realización de ensayos clínicos. Consolidar la experiencia de nuestro grupo en el uso de terapia celular con CART y trasplante de progenitores hematopoyéticos.
  5. Estudiar factores biológicos y clínicos que permitan prevenir y paliar la toxicidad secundaria al tratamiento de la leucemia. 
  6. Utilizar la ingeniería fotónica aplicada al diagnóstico y seguimiento de enfermedades de la serie eritroide.
  7. Estudiar los factores de riesgo asociados a la trombosis durante el tratamiento quimioterápico en la LLA infantil y establecer maniobras de prevención.
  8. Establecer el diagnóstico genómico preciso mediante la aplicación de técnicas de secuenciación de nueva generación de las diferentes hemopatías pediátricas.
     

Àmbit/Camp d'especialització

Nuestro grupo realiza una investigación traslacional orientada a la aplicación rápida de las innovaciones diagnósticas y terapéuticas en el campo de la leucemia y las enfermedades hematológicas. Nuestro grupo incluye hematólogos, pediatras hemato-oncólogos, biólogos y técnicos de laboratorio, con reconocida experiencia en el diagnóstico y tratamiento de niños con hemopatías; esta capacidad multidisciplinar permite un abordaje integral de los problemas reales de los pacientes y realizar una investigación fácilmente aplicable a la práctica clínica.

Desde su creación, nuestro grupo se ha consolidado en las principales posiciones de coordinación a nivel clínico y biológico en el ámbito de las hemopatías pediátricas. Esto nos ha permitido representar al grupo español en los principales grupos cooperativos internacionales y participar en proyectos cooperativos nacionales e internacionales.

En los últimos años, hemos incorporado herramientas diagnósticas y terapéuticas y hemos consolidado la colección de muestras hematológicas en nuestro Biobanco, lo que ha permitido establecer a nuestro hospital como centro de referencia para la investigación en la leucemia y otras hemopatías pediátricas. Nuestras metodologías incluyen el diagnóstico biológico completo y el seguimiento preciso de la enfermedad residual mínima en la leucemia aguda (morfología, citometría de flujo, biología molecular, incluyendo la secuenciación de nueva generación, clonalidad linfoide, etc). La incorporación de test globales de la hemostasia, como la generación de trombina, nos permitirá establecer los valores de normalidad y estandarizar su uso en la población pediátrica.

Este año, la unidad integrada HSJD-HSP ha recibido la acreditación de CSUR en eritropatología hereditaria.

Miembros del grupo

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Proyectos

Nombre del proyecto:
Desarrollo de una nueva terapia CAR-T dirigida a CD1a para el tratamiento de leucemias/linfomas de células T CD1a+
Investigador/a principal
Susana Rives Solà
Entidad/es financiadora/as:
Ministerio De Ciencia E Innovacion
Código
CPP2021-008508
Fecha de inicio-fin:
2022 - 2025
Nombre del proyecto:
Estudio multicéntrico fase 2 en pacientes pediátricos (0-18 años) con leucemia linfoblástica aguda B CD19+ en recaída o refractaria
Investigador/a principal
Susana Rives Solà
Entidad/es financiadora/as:
Instituto de Salud Carlos III (ISCIII)
Código
ICI21/00033
Fecha de inicio-fin:
2022 - 2025
Nombre del proyecto:
Nuevas técnicas para la caracterización molecular completa y la mejora del seguimiento de la enfermedad mínima residual en leucemia aguda pediátrica
Investigador/a principal
Mireia Camós Guijosa, Nerea Vega García
Entidad/es financiadora/as:
Instituto de Salud Carlos III (ISCIII)
Código
PI21/00213
Fecha de inicio-fin:
2022 - 2024
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Tesis

  • Estudi de nous biomarcadors en pacients amb leucèmia pediàtrica d´alt risc
    Autor
    Esperanza Cebollada, Elena
    Organismo
    UNIVERSIDAD DE BARCELONA
    14/12/2023
  • Estudi de factors clínics i biològics associats a toxicitat en el tractament de la leucèmia limfoblàstica aguda pediàtrica.
    Autor
    Mesegue Meda, Montserrat
    Organismo
    UNIVERSIDAD DE BARCELONA
    17/05/2023
  • Estudi del perfil d'expressió de les histones deacetilasa (HDAC) en pacients pediàtrics amb leucèmia aguda
    Autor
    Vega García, Nerea
    Organismo
    UNIVERSIDAD DE BARCELONA
    18/09/2018
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