Sant Joan de Déu coordina el proyecto europeo AriChall para impulsar un nuevo ensayo clínico en leucemia pediátrica

Sant Joan de Déu coordina el proyecto europeo AriChall, una iniciativa internacional que impulsa un nuevo ensayo clínico con el objetivo de identificar un tratamiento para niños con leucemia linfoblástica aguda (LLA) en primera recaída mediante la terapia CAR-T ARI-0001.

Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA)

La leucemia linfoblástica aguda (LLA) es un cáncer de la sangre que afecta a los linfocitos, un tipo de glóbulos blancos, y se origina en la médula ósea. Es el cáncer más frecuente en la infancia. Gracias a los tratamientos actuales basados principalmente en quimioterapia intensiva, entre el 80 y el 90% de los niños pueden curarse. Sin embargo, cuando se produce una primera recaída, las posibilidades de curación disminuyen de manera significativa, especialmente en los casos de recaída precoz o con determinadas alteraciones genéticas, lo que hace imprescindible el desarrollo de nuevas opciones terapéuticas más eficaces y menos tóxicas.

CAR-T ARI-0001

La terapia CAR-T ARI-0001 fue desarrollada inicialmente por el Dr. Manel Juan para el tratamiento de pacientes adultos en el Hospital Clínic de Barcelona, con la colaboración de Sant Joan de Déu para los pacientes pediátricos. Se trata de la primera terapia celular CAR-T completamente desarrollada académicamente, producida íntegramente en Europa para su aplicación clínica y aprobada por una agencia reguladora. Actualmente, este producto celular está autorizado en España por la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) bajo la Cláusula de Exención Hospitalaria para pacientes adultos con LLA refractaria o en recaída.

En España, el Hospital Sant Joan de Déu ya cuenta con 30 pacientes pediátricos en fase II de tratamiento con el CAR-T ARI-0001, en el marco de un ensayo iniciado en el año 2023 gracias a la financiación de una beca del Instituto de Salud Carlos III y a la donación de la familia de Ariana Benedé (para la fase I), paciente de leucemia linfoblástica aguda tratada inicialmente en Sant Joan de Déu y posteriormente en el Hospital Clínic tras una recaída.

Ensayo clínico europeo liderado por la Unidad de Investigación Clínica del Hospital Sant Joan de Déu (HSJD)

Ahora, en el marco de este nuevo ensayo europeo, Sant Joan de Déu incorporará 10 pacientes más, de modo que el número total de participantes en España ascenderá a 40 niños, sumando los pacientes que ya se encuentran en fase II y los que iniciarán ahora el tratamiento. A nivel europeo, serán un total de 70 niños, todos en primera recaída. En estos momentos, el Hospital Sant Joan de Déu ya está fabricando el CAR-T ARI-0001 en su Plataforma de Terapias Avanzadas.

El ensayo clínico, liderado por la Unitat de Recerca Clínica de l'Hospital Sant Joan de Déu (HSJD), pretende ampliar la evaluación clínica de esta terapia innovadora en población pediátrica para cumplir los requisitos establecidos por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en el marco del Plan de investigación pediátrica.

Uno de los grandes hitos del ensayo AriChall será que el CAR-T ARI-0001 se fabricará no solo en España, sino también en los hospitales de los otros cuatro países implicados, lo que permitirá la creación de una red europea de centros que colaboran y producen terapias avanzadas. Esto puede ser un primer paso para el desarrollo de nuevas terapias desde el ámbito académico orientadas a pacientes con enfermedades raras (como son todos los cánceres en la infancia).

"La leucemia linfoblástica aguda es hoy en día un cáncer altamente curable en la mayoría de los niños, pero cuando se produce una primera recaída el pronóstico empeora de manera significativa. Con este ensayo clínico queremos ofrecer una nueva oportunidad terapéutica a estos pacientes, evaluando la eficacia y la seguridad del CAR-T ARI-0001 en población pediátrica y avanzando hacia tratamientos más personalizados, efectivos y con menos toxicidad", explica la Dra. Susana Rives, investigadora principal del proyecto, investigadora del grupo de investigación Leucemia y hemopatías pediátricas del Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD) y hematóloga pediátrica del Hospital Sant Joan de Déu (HSJD).

Un ensayo clínico impulsado por fundaciones europeas contra el cáncer

El ensayo clínico AriChall se enmarca en la convocatoria ATTRACT 2025, impulsada por seis organizaciones benéficas europeas contra el cáncer que han unido esfuerzos para estimular la investigación internacional en el tratamiento de cánceres raros. Los promotores son la Asociación Española Contra el Cáncer (España), Anticancer Fund (Bélgica), Fondation ARC (Francia), Kom op tegen Kanker / Kom Cancer Society (Países Bajos) y, en esta nueva edición, la Rising Tide Foundation for Clinical Cancer Research (Suiza).

El estudio también está financiado en España por la Fundació Bosch Aymerich con 200.000 euros que permitirán ampliar el número de participantes en 3 pacientes más.

Con la coordinación del proyecto AriChall y este nuevo ensayo europeo, Sant Joan de Déu reafirma su compromiso con la investigación colaborativa europea y la innovación en terapias avanzadas, reforzando al mismo tiempo su liderazgo en investigación clínica y consolidando su papel como centro coordinador de proyectos internacionales orientados a dar respuesta a necesidades médicas aún no cubiertas en oncología pediátrica, con el objetivo de mejorar las opciones terapéuticas para niños con cáncer y poner la ciencia al servicio de los pacientes y sus familias.

Presentación de la AECC de las ayudas para la investigación contra el cáncer

En este contexto, hoy 26 de febrero, la Asociación Española Contra el Cáncer (AECC) ha organizado en Barcelona el acto de presentación de las nuevas ayudas para la investigación en cáncer adjudicadas en 2025, en el cual el proyecto AriChall ha sido reconocido como iniciativa beneficiaria. El acto ha tenido lugar en el Auditorio MGS y ha sido una jornada para poner en valor la investigación en cáncer y reconocer a los equipos investigadores seleccionados.

En el marco de esta misma convocatoria de la AECC 2025, la investigadora del Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD) Victoria da Silva-Diz ha recibido también una ayuda para impulsar el proyecto "Metabolismo e inmunidad: en la búsqueda de nuevas dianas terapéuticas para la leucemia infantil". Su estudio se centra en la leucemia linfoblástica aguda de células T, una forma especialmente agresiva de la enfermedad, y analizará cómo las células leucémicas utilizan los nutrientes de su entorno para sobrevivir, expandirse y escapar del sistema inmunitario.

El objetivo es identificar vulnerabilidades metabólicas específicas y desarrollar nuevas estrategias terapéuticas que permitan restaurar o potenciar la respuesta inmune, con la voluntad de ofrecer alternativas más eficaces para los pacientes pediátricos con peor pronóstico.