Las acciones COST potencian la colaboración en la investigación de enfermedades raras

Actualmente la Dra. Cecilia Jiménez Mallebrera, investigadora del Institut de Recerca Sant Joan de Déu, participa activamente de las acciones COST; junto con otras investigadoras del país y europeas. A lo largo de estos años, ha colaborado en dos acciones COST, Exon Skipping, coordinada desde la Universidad de Leiden (Holanda) por la Prof. Aartsma-Rus y la acción Delivery of Antisense RNA Therapeutics coordinada desde el Hospital de Cruces por la Prof. Virginia Arechavala-Gomeza. Ambas tienen como objetivo avanzar en el desarrollo de terapias para enfermedades genéticas basadas en ARN.

"Nuestra participación se ha centrado en el desarrollo y validación de nuevos biomarcadores para monitorizar la respuesta de dichas terapias." Comenta la Dra. Cecilia Jiménez.

Recientemente, la Dra. Cecilia Jiménez Mallebrera ha participado en una publicación en The Lancet Neurology,  donde las autoras destacaban la importancia de las acciones COST en el desarrollo de la investigación, y más concretamente en las terapias dirigidas al RNA (oligonucleótidos antisentido).

El artículo ha sido signado por las Dras. Lourdes Ruiz (Centro de Biología Molecular Severo Ochoa UAM-CSIC),  Ainara Vallejo-Illarramendi (Hospital Donostia - IIS Biodonostia), María D Mayán (Instituto de Investigación Biomédica A Coruña), Gisela Nogales-Gadea (Institut d'Investigació en Ciències de la Salut Germans Trias i Pujol) y Virginia Arechavala-Gomeza (Biocruces Bizkaia Health Research Institute).

A lo largo del artículo las autoras exponen sus experiencias con las acciones COST dedicadas a acelerar el desarrollo clínico de las terapias dirigidas al RNA (oligonucleótidos antisentido). La primera de estas acciones fue COST BM1207, entre 2013 y 2017, enfocada principalmente a la distrofia muscular de Duchenne. Gracias a esta acción más de 100 participantes de 18 países tomaron parte. Y se pudieron aprobar tres nuevos oligonucleótidos antisentido para tres enfermedades raras.

En 2018, se aprobó una nueva Acción COST, bajo el título "Delivery of Antisense RNA Therapeutics" y que durará hasta 2022. En esta nueva red participaran más de 240 investigadores de 27 países europeos, Estados Unidos, Canadá y China. Como novedad, esta nueva acción tiene especial interés en compartir resultados negativos entre los participantes para evitar la duplicación de experimentos y optimizar los recursos de investigación así como para fomentar la transparencia y el intercambio de información entre investigadores y la industria farmacéutica.

"Nuestra experiencia con estas dos acciones COST es muy positiva, ya que nos han permitido identificar y fomentar nuevas colaboraciones no solo internacionales, sino también nacionales, entre grupos que ni siquiera nos conocíamos", explican las autoras del artículo.

investigadores COST

* Imagen facilitada por el Departamento de Comunicación del CIBERER. Participantes españolas en las acciones COST. De izquierda a derecha: Alfonsina Ballester, Cecilia Jiménez, Virginia Arechavala-Gomeza, Gisela Nogales-Gadea, Ainara Vallejo y Lourdes Ruiz Desviat.

Fuentes de información

Exponen la eficacia de las acciones COST para potenciar la investigación colaborativa en enfermedades raras. CIBERER.

Desviat LR, Jiménez Mallebrera CJ, Vallejo-Illarramendi A, Mayán MD, Nogales-Gadea G, Arechavala-Gomeza V. COST Actions: fostering collaborative research for rare diseases. The Lancet Neurology. Nov;18(11):989-991. doi: 10.1016/S1474-4422(19)30366-7.

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