Fomentar el treball en xarxa, la participació dels pacients i l’ús de la tecnologia, vital per al progrés de la recerca clínica pediàtrica
L'Hospital Sant Joan de Déu, a Barcelona, ha acollit aquest dimarts una nova edició de la jornada Afrontant reptes en recerca clínica pediàtrica, una trobada que ha reunit prop d'un centenar d'experts nacionals i internacionals, reguladors, investigadors, pacients i representants de la indústria farmacèutica per analitzar els principals reptes i oportunitats en l'àmbit de la recerca clínica pediàtrica a Espanya.
Aquest fòrum, que se celebra per vuitè any consecutiu i que està impulsat per l'Hospital Sant Joan de Déu, l'Institut de Recerca Sant Joan de Déu, la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (RECLIP) i Farmaindustria, ha posat el focus en la importància de la col·laboració públicoprivada i el treball en xarxa per impulsar la recerca i el desenvolupament de nous tractaments dirigits a infants i adolescents, especialment en l'àmbit de les malalties minoritàries.
A més, s'hi han abordat iniciatives estratègiques per avançar en aquest camp, com ara la diversitat en la població que participa en els assaigs clínics, amb l'exemple del projecte europeu Readi; la formulació dels medicaments pediàtrics; o la implicació dels pacients al llarg de tot el procés d'I+D biomèdica, amb projectes com el dels lay summaries (resums per a no especialistes), que busquen informar els participants i les seves famílies dels resultats de l'assaig d'una manera comprensible i útil.
Tal com ha subratllat en la inauguració el director de Recerca, Innovació i Aprenentatge de l'Hospital Sant Joan de Déu i director de l'Institut de Recerca Sant Joan de Déu, Joan Comella, "la recerca clínica pediàtrica només pot avançar si treballem en xarxa, compartint coneixement entre hospitals, institucions i empreses. En un àmbit com el pediàtric, i especialment en el de les malalties minoritàries, és essencial sumar esforços per garantir que els infants tinguin accés als assaigs clínics i als nous tractaments en igualtat de condicions que els adults. Aquesta jornada reflecteix el compromís de Sant Joan de Déu i de la xarxa RECLIP amb una recerca col·laborativa, innovadora i centrada en el pacient."
Per la seva banda, Lucas Moreno, del Comitè Executiu de RECLIP, ha insistit en el valor de la xarxa tant per als centres i unitats d'assaigs clínics pediàtrics com per als promotors dels estudis, a l'hora d'identificar els centres adequats per a cada assaig, optimitzar els temps i augmentar la taxa d'èxit en la seva realització.
Lideratge d'Espanya en assaigs clínics pediàtrics
Actualment, Espanya és el país líder a Europa en la realització d'assaigs clínics pediàtrics, amb 711 estudis autoritzats entre 2020 i 2025 (un 13,2% del total), dels quals gairebé la meitat (47,7%) estan orientats a malalties rares. Pel que fa al desenvolupament d'aquests assaigs, gairebé un 40% es troben en les fases I i II, les de major complexitat científica, però també les que permeten als pacients accedir més aviat a noves teràpies.
"Espanya es troba en una posició privilegiada per mantenir i atreure inversions en I+D", ha apuntat Amelia Martín Uranga, directora de Recerca Clínica i Translacional de Farmaindustria, perquè "dels recursos que invertim des del sector públic i privat en I+D biomèdica i en assaigs clínics amb nous tractaments, dependran els medicaments que tindrem en el futur".
Com s'ha evidenciat durant la jornada, tot i que Espanya parteix amb una avantatge competitiva respecte d'altres països per consolidar el seu lideratge en assaigs clínics -també en pediatria-, encara hi ha àrees de millora en el desenvolupament de nous tractaments. Augmentar la inversió pública en medicaments innovadors, simplificar els processos i escurçar els terminis d'autorització dels assaigs clínics a la Unió Europea són factors clau per mantenir aquest lideratge i contribuir a recuperar la competitivitat europea en recerca davant d'altres regions, com els Estats Units i la Xina.
En aquest sentit, Juan Estévez, cap de l'Àrea d'Assaigs Clínics de l'Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS), ha avançat que Europa està disposada a modificar la legislació per fer-la més atractiva i així atreure més assaigs a la regió. També ha destacat que, des del lideratge de l'agència espanyola a Europa, s'estan impulsant mesures per agilitzar i simplificar els processos d'autorització, en línia amb les demandes dels agents públics i privats, per tal que els pacients europeus tinguin accés a més estudis.
Una de les àrees de millora identificades és la necessitat d'avançar en la descentralització dels assaigs clínics, especialment en els estudis en xarxa, per oferir més oportunitats als pacients pediàtrics.
"Acostar els assaigs clínics a la llar del pacient permet un millor reclutament i una inclusió més diversa, fet que repercuteix en una major qualitat científica de les dades. Aquests estudis no només redueixen desplaçaments de pacients i monitors, sinó que també aporten més flexibilitat per a tots els implicats en el procés investigador i un millor seguiment dels participants. A més, ara, amb la digitalització, podem implicar més centres hospitalaris i permetre que més pacients tinguin accés als assaigs clínics, especialment en aquelles malalties en què la recerca clínica és l'única esperança", ha explicat Martín Uranga.
Un exemple d'èxit és el projecte Xarxa ÚNIQUES, liderat per l'Hospital Sant Joan de Déu, amb el suport de la Federació Espanyola de Malalties Rares (FEDER) i el Ministeri de Sanitat, que té com a objectiu millorar l'atenció als pacients pediàtrics amb malalties minoritàries mitjançant la creació d'una xarxa d'hospitals, la millora dels models assistencials i la integració de la tecnologia digital i la medicina de precisió, com ha explicat Antonio Martínez, metge adjunt de Genètica Clínica de l'hospital.
La jornada ha conclòs amb una dinàmica grupal orientada a fomentar la col·laboració entre els diferents agents participants i a definir noves línies de treball per al període 2025-2026, reafirmant el compromís d'Espanya amb l'excel·lència i la innovació en la recerca clínica pediàtrica.
